全球首款老年癡呆特效藥

據(jù)彭博社昨日報道，在經(jīng)歷了長達30多年的跟蹤研究之后，英國阿伯丁大學研究的一款有望治療阿爾茨海默癥（俗稱“老年癡呆癥”）的特效藥將于今年7月迎來最終審查。據(jù)悉，全球目前有4000多萬阿爾茨海默癥患者。一旦獲得通過，它將成為全球首款阿爾茨海默癥的特效藥，每年產(chǎn)生的經(jīng)濟效益將超過100億美元。

關(guān)鍵 tau蛋白神經(jīng)細胞

蘇格蘭阿伯丁大學教授克洛德·維斯切克是這項研究的負責人。在過去30多年時間里，任職于該校醫(yī)學科學研究所老年醫(yī)學及老年精神病學專業(yè)的維斯切克教授一直在研究大腦結(jié)構(gòu)，他發(fā)現(xiàn)tau蛋白神經(jīng)細胞跟阿爾茨海默癥密切相關(guān)。

維斯切克教授和新加坡TauRx公司合作開發(fā)了一款治療阿爾茨海默癥的藥“LMTX”。在第二階段的臨床試驗里，TauRx公司邀請了321位來自英國和新加坡的中度或輕度患者參與其中。研究表明，tau蛋白神經(jīng)細胞纏結(jié)密度越高，對記憶作用影響大的大腦區(qū)域，“LMTX”的治療作用最明顯。

2010年，維斯切克教授的研究團隊開始了第三階段（把多數(shù)患者作為試驗對象進行治療的階段）的臨床試驗，最終結(jié)果將在今年7月發(fā)表。維斯切克教授等人將根據(jù)這個結(jié)果向歐盟和美國申請獲得認可。

重大 目前尚無有效治療方法

據(jù)悉，絕大多數(shù)從事阿爾茨海默癥研究的科學家都把注意力集中在β淀粉樣蛋白質(zhì)上，但成效都不明顯。維斯切克教授的研究從tau蛋白神經(jīng)細胞在大腦中形成的神經(jīng)纏結(jié)和聚集物著手，發(fā)現(xiàn)這些聚集物會破壞對記憶至關(guān)重要的神經(jīng)細胞，并隨著病情的發(fā)展繼而摧毀大腦的其他部位神經(jīng)元。英國慈善團體“阿爾茨海默癥·研究UK”的研究負責人洛薩·桑切表示：“毫無疑問，防止tau蛋白神經(jīng)細胞凝集的研究能為新藥的發(fā)現(xiàn)指明方向。”如果這款新藥的有效性和安全性被確認，洛薩·桑切說，“意義非常重大。畢竟現(xiàn)階段阿爾茨海默癥沒有任何有效治療方法。”

據(jù)統(tǒng)計，目前全世界大約有4000多萬阿爾茨海默癥患者。輝瑞等世界頂級制藥企業(yè)都向這個領(lǐng)域投入了大筆資金用于研發(fā)特效藥，但到目前為止都沒有人獲得成功。換言之，到目前為止，全世界都沒有阿爾茨海默癥的有效治療手段，也沒有延緩其發(fā)展的特效藥?，F(xiàn)階段使用的所有藥物基本上只能減輕癥狀。

市場 每年賺錢或超100億

市場調(diào)查公司GBI Research預(yù)計，美國、日本等8個主要國家阿爾茨海默癥治療的市場規(guī)模將從2014年的52億美元擴大到2021年的113億美元。美國疾控中心（CDC）統(tǒng)計顯示，2013年美國阿爾茨海默癥患者為500萬人。

根據(jù)美國研究制藥工業(yè)協(xié)會（PHRMA）一項報告顯示，美國在1998年～2014年里一共嘗試開發(fā)了123種阿爾茨海默癥的試驗藥。不幸的是，這些研究基本上都半途而廢了，都沒有得到美國當局的認可。如果維斯切克教授的治療手法被認可的話，將給投資合作的新加坡TauRx公司帶來巨大的經(jīng)濟效益。TauRx公司相關(guān)負責人表示，如果被認可，公司就會申請上市并還與大型制藥企業(yè)合作。

據(jù)悉，目前正在開展阿爾茨海默癥臨床試驗的除了TauRx公司以外，還有美國禮來公司等一些大型生物制藥企業(yè)。這些公司都以β淀粉樣蛋白質(zhì)為研究對象。對此，維斯切克教授表示：“因為研究對象不同，所以根本不擔心會成為競爭對手。”TauRx公司的COO（首席運營官）提姆·阿爾表示，阿爾茨海默癥會出現(xiàn)各種癥狀。我們的特效藥一旦被認可，每年產(chǎn)生的經(jīng)濟效益有可能將超過100億美元。